Vertex – KALYDECO® goedgekeurd

Vertex heeft net aangekondigd dat het Amerikaanse geneesmiddelenagentschap (FDA) KALYDECO® goedgekeurd heeft voor gebruik bij kinderen van 2 tot 5 jaar die 1 van de 10 ‘gating’ mucomutaties hebben, waarbij dit middel spectaculaire resultaten boekte op vlak van longfunctie, gewicht en zelfs zweettestwaarden.

Tot nog toe werd dit middel alleen toegestaan bij kinderen vanaf 6 jaar, maar nu kan er dus nog vroeger inegrepen worden om de ziekte te stoppen! In België werd recent een aanvraag ingediend voor terugbetaling vanaf 6 jaar, maar het Amerikaanse voorbeeld kan zeker helpen om ook voor jongere kinderen goedkeuring te krijgen in Europa.

In België gaat het om een kleine groep die 1 van die mutaties heeft en dus van dit medicijn zou kunnen genieten, maar het is toch erg hoopgevend te zien dat dergelijke ziektestoppende medicatie nu ook bij kleuters kan toegepast worden!

bron : Muco.be

Comments are closed.